La thérapie CAR-T cell est considérée comme l’une des plus importantes avancées oncologiques et surtout en onco-hématologie. Cette technique regroupe à la fois les concepts de la thérapie génique et de la thérapie cellulaire. Elle consiste à utiliser des lymphocytes T souvent autologues, génétiquement modifiés, exprimant un récepteur chimérique “CAR”, dirigé contre un antigène cible exprimé par les cellules tumorales. L’utilisation des cellules CAR-T a montré des résultats cliniques impressionnants dans les leucémies aigues lymphoblastiques de type B, et dans plusieurs types de lymphomes, donnant l’espoir à l’élargissement du spectre d’indications de cette thérapie prometteuse. Malgré le succès obtenu au cours des essais cliniques, cette technologie s’affronte à plusieurs obstacles, tels que les effets indésirables, les rechutes ou la progression de la maladie. Pour cela, plusieurs stratégies ont été proposées, visant à améliorer la qualité et l’innocuité de ces lymphocytes T modifiés, en agissant sur leur spécificité vis-à-vis des cellules tumorales ou sur leur activation. La fabrication des cellules CAR-T est une procédure assez lourde et complexe impliquant un coût élevé et un délai de fabrication prolongé. Face à ces obstacles, des efforts ont été déployés pour développer des cellules CAR-T allogéniques provenant d’un donneur universel, dites “off the shelf ”, ce qui permettra de réduire le coût de cette thérapie et de garantir sa disponibilité. Lire l’article intégral