Des progrès considérables ont été réalisés dans la prise en charge thérapeutique de la drépanocytose.
L’hydroxyurée demeure le traitement de fond de 1ère ligne, tant son efficacité et sa tolérance
sont bien démontrées. Une meilleure compréhension des mécanismes physiopathologiques a
permis l’émergence de thérapies ciblées, comme le voxelotor (inhibiteur de la polymérisation de
l’hémoglobine S), ou le crizanlizumab (anticorps monoclonal dirigé contre la P-sélectine). La guérison
est rendue possible par l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques, qui peut être proposée aux
patients présentant une forme sévère de la maladie. Pour les patients sans donneur HLA-compatible,
l’alternative pourrait être la greffe haplo-identique ou la thérapie génique. Nous proposons dans cet
article une synthèse des principaux traitements disponibles dans la drépanocytose …. Lire la suite